▎药明康德内容团队编辑
今日，Editas Medicine公司公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101，在治疗Leber先天性黑蒙10（LCA10）的1/2期临床试验的初步数据。在安全性方面，试验未观察到严重不良事件和剂量限制性毒性。同时，在两名接受中等剂量治疗的成人患者中发现支持临床获益的疗效信号。
先天性黑蒙（LCA）是一类遗传性视网膜退化疾病，它是遗传性儿童失明最常见的原因。LCA的症状在出生后第一年就会出现，导致显著视力丧失，以至于完全失明。LCA10是LCA中最常见的类型，占20-30%，它的病因是CEP290基因上的突变。
EDIT-101将编码Cas9核酸酶变体SaCas9的基因和两个指导RNA（gRNA）装进AAV5载体中，通过视网膜下注射将基因编辑系统递送到感光细胞中。gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上的致病突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。
EDIT-101的安全性和疗效结果
在这一临床试验中，目前总计6名成年LCA10患者接受了不同剂量的EDIT-101治疗（两名低剂量，四名中剂量）。最初接受治疗的两名患者随访时间已经超过一年。安全性数据显示，EDIT-101在目前接受治疗的患者中没有出现剂量限制性毒性或严重不良事件，没有发现任何治疗相关的白内障、水肿或视网膜变薄。
值得一提的是，研究没有发现针对Cas9的抗体产生。因为Cas9是细菌蛋白，它可能激发的免疫反应一直是基因编辑疗法需要面对的一个挑战，针对Cas9的抗体可能降低基因编辑疗法的效果。目前数据显示这一疗法没有激发人体的显著免疫反应。
基于这些积极结果，独立数据监查委员会已经允许这一临床试验入组儿科患者，接受中等剂量EDIT-101的治疗。
在EDIT-101的疗效评估方面，这项试验使用了三种检测视觉功能的测试对患者的视觉敏锐度（BCVA），光敏感性（FST），和借助视觉的导航能力进行了检测。
试验结果显示，接受中剂量EDIT-101治疗的4名患者中，一名患者的视觉功能在三项测试中都获得改善，功能改善持续至少6个月。
另外一名接受中剂量治疗的患者在接受治疗3个月后，在光敏感性检测中显示出临床活性信号，其它两种检测尚未发现改善。两名接受低剂量治疗的患者和一名接受中剂量治疗的患者未发现视觉能力改善，还有一名接受中剂量治疗的患者由于随访时间太短，尚无法判断疗效。
外部专家的看法
对于这一结果，外部专家表示在低剂量治疗患者中未观察到疗效并不是令人意外的结果，不过加州大学圣地亚哥分校的生物化学教授Alexis Komor在访谈中指出，在接受中剂量治疗的患者中，也有一名患者没有显示任何症状改善。目前数据尚无法确认这一疗法能否产生足够强的疗效。
这意味着接受高剂量EDIT-101治疗的患者的结果将更加受到关注。理论上接受高剂量疗法治疗的患者视网膜中更多的感光细胞可能被成功编辑，因此可能会观察到更好的视觉改善效果。Editas公司目前已经完成对一名成人患者的高剂量EDIT-101给药，该公司还计划使用高剂量EDIT-101治疗3名成人患者。
加州大学伯克利分校的分子生物学教授Fyodor Urnov指出，由于这一疗法对视网膜中的感光细胞进行编辑，研究人员无法通过常规的组织活检来确定基因编辑效率，他们只能使用其它替代终点。他补充道，这项研究表现出的安全性是这一领域迈出的重要一步。独立数据监查委员会允许在儿童中开始检验这一疗法对于基于AAV的基因编辑来说是一个积极的信号。
"据我所知，这些数据为回答一个关键的安全性问题提供的第一个案例，那就是CRISPR治疗会不会激发免疫反应，导致患者未来无法.............
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